脂质纳米颗粒有助治疗遗传性失明

据最新一期《科学进展》杂志报道，俄勒冈健康与科学大学和俄勒冈州立大学药学院的研究团队合作，在动物模型中证明了使用脂质纳米颗粒和信使RNA 治疗与一种罕见遗传疾病有关的失明的可能性这种基于纳米技术的基因治疗方法或改善遗传性失明的治疗，也将有助于开发一种新的新冠肺炎疫苗

研究人员已经克服了使用LNP携带遗传物质进行视力治疗的主要限制，即让它们到达视网膜所在的眼睛后部新的研究证明，覆盖着肽的LNP壳可以穿透神经视网膜，将mRNA传输到感光细胞

研究人员还将含有制造绿色荧光蛋白指令的mRNA放入纳米粒子中，将这种基因治疗LNP注射到小鼠和非人灵长类动物的眼睛中，并用各种成像技术进行检查动物视网膜发出绿光，表明LNP壳到达光感受器，其传递的mRNA成功进入视网膜，产生绿色荧光蛋白这项研究标志着LNP首次将非人类灵长类动物的光感受器作为目标

作为一种治疗遗传性视网膜变性的方法，这种mRNA将指示由于基因突变而产生视力的缺陷感光细胞所需的蛋白质在新冠肺炎疫苗中，LNP可以携带mRNA，指导细胞制造无害的病毒刺突蛋白，以触发身体的免疫反应

研究人员表示，他们发现的肽就像邮政编码一样，将携带遗传物质的纳米粒子运送到眼中预定的地址这种多肽可用作靶向配体，直接结合沉默RNA，治疗性小分子或成像探针

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